Verbetering van de overlevingskansen en de overlevingskwaliteit van kinderen met acute myeloïde leukemie, aan de hand van deelname aan internationale studies en internationale samenwerking.

Acute myeloïde leukemie (AML) is een zeldzame aandoening op kinderleeftijd: jaarlijks wordt de diagnose gesteld bij 7 kinderen per miljoen kinderen, wat neerkomt op 10-15 diagnoses per jaar in België. De overlevingskansen voor kinderen met AML zijn wereldwijd wel verbeterd in de voorbije 20-30 jaar, maar blijven nu hangen rond 60-70%. Daarenboven is de behandeling zeer intensief met zware chemotherapiekuren en, voor sommige patiëntjes, ook een beenmergtransplantatie. De uitdaging naar de toekomst toe is daarom niet gering: enerzijds moeten de overlevingskansen van kinderen met AML verbeterd worden, maar anderzijds mag dit niet leiden tot meer bijwerkingen voor de patiëntjes en gevolgen voor de levenskwaliteit en de gezondheid op latere leeftijd. Meer nog, er moet ook geprobeerd worden om de bijwerkingen van de huidige behandelingsschema’s te verminderen. Wijzigingen in de behandelingsschema’s moeten doordacht gebeuren en dus, voor zeldzame ziektes zoals AML bij kinderen, door op internationaal vlak samen te werken met experts. De kinderartsen die in België voor kinderen met AML zorgen, werken zeer intensief samen met buitenlandse collega’s door actieve deelname aan zogenaamde “werkgroepen” waarin de allernieuwste en beste medicijnen, behandelingsschema’s, en ontdekkingen rond ontstaan van AML en ziektekenmerken van AML besproken worden. De NOPHO-DBH groep en de I-BFM-AML groep zijn Europese werkgroepen bestaande uit kinderartsen en onderzoekers met bijzondere expertise in AML op kinderleeftijd. Gebaseerd op de huidige kennis ontwikkelen zij nieuwe behandelingsschema’s, waaraan bijkomende onderzoeksvragen toegevoegd worden. Hiermee wordt geprobeerd zowel de overlevingskansen te verbeteren, de bijwerkingen van de behandeling te verminderen en de levenskwaliteit van de kinderen met AML te verbeteren. Deze behandelingsschema’s worden daarom ook “klinische studies” genoemd.
Om de kinderen in België volgens deze klinische studies te kunnen behandelen, is financiële steun nodig, en dit zowel voor de eigenlijke behandeling als voor de onderzoeksvragen. Er is immers een belangrijke administratieve voorbereiding voor deze klinische studies, onkosten voor verzekeringen, gebruik van nieuwe medicatie die niet terugbetaald wordt in België en waar ook ziekenhuisapotheken extra regelgeving voor opgelegd krijgen. De patiëntengegevens moeten correct, anoniem, tijdig en volledig ingebracht worden in een databank zodat de uitvoering van de studie op de voet gevolgd kan worden.